4月23日，基石藥業(yè)宣布，國家藥品監(jiān)督管理局已受理胃腸道間質瘤（GIST）同類首創(chuàng)精準靶向藥avapritinib的新藥上市申請，涵蓋兩個適應癥。據了解，這是基石藥業(yè)首個獲國家藥監(jiān)局受理的新藥上市申請，標志著基石藥業(yè)商業(yè)化進程邁出重要一步。針對這款極具潛力的創(chuàng)新藥物，基石藥業(yè)還正在大中華區(qū)積極推進其在三線GIST和晚期系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（SM）的研發(fā)和商業(yè)化。

在中國，每年約有3萬新診斷GIST患者，其中約90%的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因突變有關。NAVIGATOR研究數據顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中總緩解率（ORR）達86%，avapritinib在四線GIST患者中ORR達22%，且不良反應大多為1級或2級。目前，基石藥業(yè)正在開展的中國I/II期橋接研究的初步數據顯示，中國GIST晚期患者的安全性及藥代動力學特征數據均與NAVIGATOR全球研究數據一致，耐受性良好。

據介紹，Avapritinib是一款強效、高選擇性的在研口服KIT和PDGFRA抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)。基石藥業(yè)已與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權，獲得了包括avapritinib在內的多款藥物在大中華區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化授權。今年1月，F(xiàn)DA已批準其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一在美國上市的GIST精準靶向藥。

基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍表示：“隨著公司向商業(yè)化轉型的步伐不斷加速，未來幾個月中，基石藥業(yè)還將在中國遞交多個重要產品針對多種適應癥的新藥上市申請。”