甘李藥業(yè)近日發(fā)布公告，宣布公司臨床一期候選藥物GLR2007獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定。該藥用于治療多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM），旨在研究晚期實(shí)體腫瘤患者體內(nèi)的藥物安全性、耐受性及最佳給藥策略。此次FDA孤兒藥資格認(rèn)定為藥品開發(fā)人員提供了一定鼓勵(lì)措施，包括獲批后7年的市場獨(dú)占權(quán)、處方藥用戶申報(bào)費(fèi)減免以及享受臨床研究費(fèi)用稅收減免，有利于加速推動(dòng)GLR2007臨床項(xiàng)目的研發(fā)進(jìn)程。

此次通過孤兒藥資格認(rèn)定的GLR2007是一款細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶4/6（CDK4/6）抑制劑，用于治療多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（GBM）。作為最具侵襲性的原發(fā)性腦腫瘤之一，GBM具有高侵潤性，常滲入鄰近組織并與健康腦組織混合在一起，因而無法確認(rèn)范圍。盡管通過手術(shù)、化療和放射治療能取得一定療效，但預(yù)后極差，患者的中位生存期僅為12-15個(gè)月，并在大多數(shù)情況下會(huì)復(fù)發(fā)，致死率極高。根據(jù)A+醫(yī)學(xué)百科網(wǎng)站顯示，全球每年診斷出的GBM患者約有175000人，每年至少有125000人死于該種癌癥。

孤兒藥即罕見藥，是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，因罕見病藥品的市場需求少、研發(fā)成本高、難度大，因而被形象地稱為孤兒藥。

盡管我國對(duì)罕見病尚無明確定義，但針對(duì)孤兒藥的利好政策在持續(xù)不斷地出現(xiàn)：2017年10月，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，其中提到罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)；2018年，國家建立了第一批罕見病目錄，將121種罕見病納入其中；2019年2月，國家衛(wèi)健委辦公廳發(fā)布關(guān)于建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)通知；2019年4月，國家醫(yī)保局發(fā)布《2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》，明確提到優(yōu)先考慮國家基本藥物、癌癥及罕見病等重大疾病治療用藥。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）給出的定義，罕見病是指患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病，包括白血病、血友病、漸凍癥、脊髓性肌萎縮、重癥肌無力等。據(jù)統(tǒng)計(jì)，罕見病數(shù)量已從2013年的389種增至2020年的608種，我國罕見病患者至少有2000萬，但目前只有5%的罕見病有治療方案，只有35種罕見病的63種治療藥物在中國上市，因而對(duì)于國內(nèi)致力于新藥開發(fā)的醫(yī)藥企業(yè)而言，孤兒藥無疑是有待開發(fā)的新市場。

甘李藥業(yè)主要從事重組胰島素類似物原料藥及注射劑的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售。作為首家掌握產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)重組胰島素類似物技術(shù)的中國企業(yè)，甘李藥業(yè)使得我國成為世界上少數(shù)能進(jìn)行重組胰島素類似物產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)的國家之一。甘李藥業(yè)2020年半年度報(bào)告顯示，2020年上半年，公司研發(fā)項(xiàng)目累計(jì)投入2.38億元，較上年同期增長18.03%。其中，費(fèi)用化研發(fā)投入1.87億元，較上年同期增長105.68%，占銷售收入比重從去年同期的9.50%升至本期15.52%；資本化研發(fā)投入5044.48萬元。