- 微芯生物自身免疫性疾病藥物獲批臨床 創新藥研發再獲進展
- 2020年06月05日 來源：證券時報
提要：微芯生物發布公告，公司及全資子公司成都微芯藥業近日收到國家藥監局簽發的《臨床試驗通知書》，涉及藥品CS12192膠囊，國家藥監局同意該藥品開展類風濕關節炎適應癥的臨床試驗。
6月4日晚間，微芯生物發布公告，公司及全資子公司成都微芯藥業近日收到國家藥監局簽發的《臨床試驗通知書》，涉及藥品CS12192膠囊，國家藥監局同意該藥品開展類風濕關節炎適應癥的臨床試驗。
公告顯示，CS12192是治療自身免疫性疾病及其他相關性疾病如移植物抗宿主疾?。℅VHD）的國家1類原創新藥，是微芯生物自主研發的已獲全球化合物發明專利授權的高選擇性JAK3激酶抑制劑，能夠同時部分抑制JAK1和TBK1激酶，目前尚沒有此類抑制劑藥物上市。
已完成的臨床前研究表明，CS12192在類風濕性關節炎、多發性硬化病、系統性紅斑狼瘡、銀屑病、斑禿等自身免疫性疾病模型及移植物抗宿主疾?。℅VHD）模型上均具有明顯的藥效活性，在部分疾病模型上顯示出有別于其他JAK激酶抑制劑的差異化藥效特征。CS12192不但能有效抑制免疫細胞過度活化介導的炎癥，同時通過抑制TBK1減輕免疫細胞的組織侵襲，有望為自身免疫相關性疾病臨床治療提供一種新的差異化治療選擇。
資料顯示，自身免疫性疾病是異常的機體免疫應答對自身組織造成持續損害的一大類疾病的總稱。迄今已確認的自身免疫性疾病多達百余種，最常見的有類風濕關節炎和銀屑病等，累及總人口約3-5%。這類疾病發病機制復雜、病理異質性高，且病程漫長、復發及病殘率極高，臨床上嚴重缺乏療效針對性強、安全性良好的長期治療方案，存在顯著未滿足的臨床需求。
此外，一些外源病菌引起的感染性疾病，或異體器官移植時，過度激活的免疫細胞會引發不受控制的組織炎癥性損傷而危及生命，該類免疫相關性疾病仍然缺乏有效的針對性干預藥物。
目前，全球已獲批上市的4個主要用于類風濕關節炎等自身免疫性疾病治療的第一代JAK激酶抑制劑，屬于泛JAK激酶抑制劑類藥物，尚沒有JAK3選擇性抑制劑獲批上市。已上市的泛JAK激酶抑制劑類藥物盡管在臨床療效方面帶來了一定獲益，但在安全性及一些影響臨床應用的毒副作用方面均存在明顯局限性。
與已上市的JAK激酶抑制劑相比，CS12192不但能有效抑制免疫細胞過度活化介導的炎癥，同時通過抑制TBK1減輕免疫細胞的組織侵襲，帶來更好的療效和安全性，有望為自身免疫相關性疾病臨床治療提供一種新的差異化治療選擇。
據了解，微芯生物圍繞CS12192已在全球申請近20項發明專利，CS12192的研發亦獲得多項國家、省、市級科技項目立項支持。
2019年8月正式在科創板上市的微芯生物，專長于原創小分子藥物研發，具備完整的從藥物作用靶點研究到臨床候選藥物開發、產業化及商業化的能力，公司以自主創建的“基于化學基因組學的集成式藥物發現及早期評價平臺”為核心競爭力，在開發針對重大疾病、有全球專利保護及臨床效果獨特的創新小分子藥物等方面均取得了多項突破性進展。
微芯生物日前披露的2019年年報顯示，公司研發產品線包括8個產品，均為自主研發產品。其中，已經獲批上市的只有西達本胺。西達本胺最早于2014年12月獲批上市，獲批適應癥為外周T細胞淋巴瘤，屬于國家1類原創新藥，是全球首個亞型選擇性組蛋白去乙?；福℉DAC）抑制劑，也是中國首個以II期臨床試驗結果獲批上市的藥物，是中國唯一治療外周T細胞淋巴瘤藥物。2019年11月，該藥新增乳腺癌適應癥獲批。同時，西達本胺也在進行非小細胞肺癌、彌漫性大B細胞淋巴瘤適應癥的臨床試驗。
公司另一款針對2型糖尿病的自研新藥西格列他鈉于2019年9月遞交上市申請，一旦獲批，則有望助力公司業績增長。
目前，包括此次獲批臨床的CS121926在內，微芯生物有6款產品處于臨床研究階段，進展最快的三通路靶向激酶抑制劑西奧羅尼針對卵巢癌、小細胞肺癌、肝癌、非霍奇金淋巴瘤的適應癥均處于2期臨床研究階段。除CS121926外，另4款仍處于臨床前研究階段的藥物針對的是非酒精性脂肪肝、腫瘤、免疫性疾病。
微芯生物2019年年報顯示，2019年全年研發投入為7823.9萬元，占公司總營收的45.02%。2020年一季度，公司營收和凈利潤實現雙增長，增幅分別為28.83%、251.14%。公司研發費用也達到1154.66萬元，比上年同期增長35.98%。
