- 康弘藥業(yè)：一如既往推進(jìn)新藥研發(fā) 參與全球競爭
- 2021年04月13日 來源：中國證券報(bào)
提要：日前，康弘藥業(yè)發(fā)布公告稱，綜合考慮全球公共衛(wèi)生事件尚在蔓延的復(fù)雜國際局勢和不確定的外部環(huán)境等諸多風(fēng)險(xiǎn)，繼續(xù)推進(jìn)“一項(xiàng)多中心、雙盲、隨機(jī)、劑量范圍試驗(yàn)，評估康柏西普眼用注射液治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性患者的療效和安全性”臨床試驗(yàn)項(xiàng)目（以下簡稱“PANDA試驗(yàn)”）已經(jīng)無法獲得具有注冊價(jià)值的結(jié)果。
日前，康弘藥業(yè)發(fā)布公告稱，綜合考慮全球公共衛(wèi)生事件尚在蔓延的復(fù)雜國際局勢和不確定的外部環(huán)境等諸多風(fēng)險(xiǎn)，繼續(xù)推進(jìn)“一項(xiàng)多中心、雙盲、隨機(jī)、劑量范圍試驗(yàn)，評估康柏西普眼用注射液治療新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性患者的療效和安全性”臨床試驗(yàn)項(xiàng)目（以下簡稱“PANDA試驗(yàn)”）已經(jīng)無法獲得具有注冊價(jià)值的結(jié)果。特別是考慮到受試患者的臨床獲益和保護(hù)廣大投資者利益，公司經(jīng)過慎重研究，決定尊重科學(xué)指導(dǎo)委員會的專業(yè)評估及建議，停止全球PANDA試驗(yàn)。
公開資料顯示，康柏西普是我國眼科領(lǐng)域唯一一個(gè)自主研發(fā)的生物新藥，具有全球自主知識產(chǎn)權(quán)，是國家實(shí)施“創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展”重大戰(zhàn)略的代表性成果之一，當(dāng)年它的上市在醫(yī)藥界引起不小轟動。康柏西普作為國產(chǎn)抗VEGF藥物在新生血管性眼底病治療方面具有核心競爭力，得到了臨床的充分驗(yàn)證及專家的高度認(rèn)可，先后榮獲了“中國專利金獎(jiǎng)”、“中國工業(yè)大獎(jiǎng)”、“中國眼科學(xué)十大科技突破之一”等諸多榮譽(yù)。上市7年來，康柏西普累計(jì)注射超過150萬次，相關(guān)各類臨床研究74項(xiàng)，國內(nèi)外已發(fā)布文獻(xiàn)1198篇，其安全性和有效性都毋庸置疑，在醫(yī)生和患者中獲得了廣泛好評。記者了解到，在全球PANDA實(shí)驗(yàn)的中期評議中，科學(xué)指導(dǎo)委員會也認(rèn)為康柏西普在全球多中心臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出了良好的安全性，同時(shí)在亞裔人群的亞組分析中，1mg康柏西普每三個(gè)月注射一次的劑量組療效表現(xiàn)優(yōu)于整體。
不過，康柏西普的三期臨床遭遇“天時(shí)不利”。2019年12月，康柏西普在全球30多個(gè)國家和地區(qū)，300多個(gè)中心，2000多名受試患者剛剛?cè)虢M完成，新冠疫情便開始在全球蔓延，美國和歐洲尤為嚴(yán)重。時(shí)斷時(shí)續(xù)的封城等疫情防控措施，以及多個(gè)實(shí)驗(yàn)中心的臨時(shí)性關(guān)閉，造成了大量受試者的脫落、失訪、超窗。數(shù)據(jù)顯示，完全符合PANDA試驗(yàn)給藥方案的病例已逐步降低到不足入組病例的40%。
此外，康柏西普作為生物藥，必須全程冷鏈配送，試驗(yàn)用藥都是在國內(nèi)生產(chǎn)，產(chǎn)品須從成都先運(yùn)到英國，再從英國運(yùn)到美國、新加披，最終分送到各試驗(yàn)中心，疫情期間國際航班時(shí)有中斷，加之出行受限，這也大大增加了藥品質(zhì)量控制和需要去醫(yī)院現(xiàn)場臨床檢查、稽查的難度。
與此同時(shí)，全球性新冠疫情的影響不僅涉及患者，還包括當(dāng)?shù)蒯t(yī)療政策、醫(yī)院管理、藥品供應(yīng)、第三方檢測機(jī)構(gòu)等。數(shù)據(jù)顯示，全球超過3000個(gè)臨床試驗(yàn)受疫情影響暫?；蛉∠?，慢病領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)受疫情沖擊最大。
康弘藥業(yè)表示，面對突發(fā)的全球公共衛(wèi)生事件，沒有通行的評估手段，也沒有通行的矯正方法，其對PANDA試驗(yàn)的重大影響在目前的認(rèn)知條件下更無法被充分評估。前期，康弘藥業(yè)為了PANDA試驗(yàn)?zāi)馨磿r(shí)推進(jìn)，保留和保護(hù)受試患者以減少不利影響，追加了大量人力、財(cái)力。例如，疫情期間康弘密切關(guān)注患者每周的治療和脫落的進(jìn)展，采取一系列措施包括提供專車服務(wù)，防疫物資，以及為提高研究中心防疫措施而進(jìn)行資金支持等等。
然而，揭盲的階段性分析表明，全球公共衛(wèi)生事件對研究的影響大大超過康弘藥業(yè)的預(yù)期，考慮到受試者的臨床獲益和投資者利益，停止全球PANDA實(shí)驗(yàn)是一個(gè)慎重考慮后負(fù)責(zé)任的決定。
業(yè)內(nèi)人士指出，中國醫(yī)藥技術(shù)的發(fā)展經(jīng)歷了一個(gè)由仿制到自主創(chuàng)新的過程，時(shí)至今日，雖然創(chuàng)新成果仍然不足，但發(fā)展勢頭十分強(qiáng)勁。以新生血管眼底病變?yōu)槔?014年，康柏西普成功上市后，由國際醫(yī)藥巨頭研發(fā)推出的雷珠單抗的價(jià)格在專利期內(nèi)由9800元下降至7200元。此后不久，康柏西普在國內(nèi)的市場占有率超過國外競品。而康柏西普的出海，意味著將競爭擴(kuò)展到了競品的“市場腹地”。
康弘藥業(yè)表示，目前，公司已完成對數(shù)據(jù)的初步分析，仍在對影響試驗(yàn)結(jié)果的可能原因做進(jìn)一步的調(diào)查和研究。無論本次臨床試驗(yàn)后續(xù)進(jìn)展如何，康弘仍一如既往大力發(fā)展參與全球競爭的原創(chuàng)生物新藥，除康柏西普眼用注射液外，康弘也在同步開展其他全新靶點(diǎn)的新藥研發(fā)，目前在小分子藥、生物藥抗體和基因治療板塊都有布局并且進(jìn)展良好。
在生物藥研發(fā)方面，目前抗體板塊和基因治療板塊都有創(chuàng)新藥產(chǎn)品布局并進(jìn)展良好?？贵w創(chuàng)新藥板塊，治療眼底疾病的抗體KH621項(xiàng)目已經(jīng)進(jìn)入工藝開發(fā)階段，治療眼底疾病的雙抗KH634項(xiàng)目已經(jīng)基本完成發(fā)現(xiàn)階段研發(fā)，治療腫瘤的抗體KH801項(xiàng)目在發(fā)現(xiàn)階段進(jìn)展順利，這三個(gè)項(xiàng)目都是全新靶點(diǎn)的原創(chuàng)抗體新藥?；蛑委煱鍓K，在開發(fā)自主知識產(chǎn)權(quán)的腺相關(guān)病毒（AAV）遞送系統(tǒng)，在組織特異性、免疫原性、表達(dá)可控性和感染效率上形成特色。未來三年，康弘藥業(yè)每年都將會有I類原創(chuàng)的新產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。
