- 合源生物CNCT19細胞注射液獲美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定
- 2022年01月17日 來源：中國網(wǎng)財經(jīng)
提要：合源生物與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)聯(lián)合宣布，靶向CD19CAR-T藥物CNCT19細胞注射液獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation,ODD)。
日前，合源生物與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院(中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所)聯(lián)合宣布，靶向CD19CAR-T藥物CNCT19細胞注射液獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定(Orphan Drug Designation,ODD)，用于治療急性淋巴細胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。
據(jù)了解，這是繼2020年12月被國家藥監(jiān)局(NMPA)藥品審評中心(CDE)納入“突破性治療藥物”后，CNCT19細胞注射液在商業(yè)化和全球化進程中取得的又一重大進展。
合源生物創(chuàng)立于2018年6月，是細胞與基因創(chuàng)新技術(shù)驅(qū)動的新一代生物醫(yī)藥企業(yè)，目前已構(gòu)建以CAR技術(shù)平臺、iPSCs技術(shù)平臺以及基因編輯技術(shù)平臺等為核心的新藥研發(fā)創(chuàng)新體系，專注于免疫細胞治療等創(chuàng)新型藥物的研發(fā)和商業(yè)化，致力于打造業(yè)界領(lǐng)先的細胞治療藥物研發(fā)、臨床轉(zhuǎn)化與商業(yè)化平臺。
本次獲得FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定的CNCT19細胞注射液是合源生物的首個核心產(chǎn)品。據(jù)了解，CNCT19是一款靶向CD19的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，具有全球獨特的CD19 scFv(HI19a)結(jié)構(gòu)和國際領(lǐng)先的生產(chǎn)制造工藝，并獲得了多項國家發(fā)明專利。
此前，CNCT19細胞注射液已在中國獲批兩項臨床試驗許可，分別針對復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病、復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤。目前，這兩項注冊臨床試驗已處于Ⅱ期階段。2020年12月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)已將其列為“突破性治療藥物”，針對的適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病。
在2021年12月舉行的第63屆美國血液學(xué)會(ASH)年會上，合源生物與中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院以海報展示的方式，聯(lián)合公布了CNCT19細胞注射液治療復(fù)發(fā)難治急性B淋巴細胞白血病(r/r
B-ALL)的前期臨床研究結(jié)果。研究顯示，無論對于成人還是兒童r/r B-ALL患者，CNCT19細胞注射液均表現(xiàn)出優(yōu)異的有效性及安全性。
據(jù)了解，本次獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定將加速CNCT19細胞注射液在美國的臨床試驗及注冊上市進程。合源生物CMO陳長汀博士表示，非常高興FDA授予CNCT19細胞注射液孤兒藥資格認(rèn)定和對該在研產(chǎn)品前期臨床研究的優(yōu)異有效性和安全性數(shù)據(jù)的認(rèn)可。隨著中國加入人用藥品注冊技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)會(ICH)，中國境內(nèi)臨床試驗逐漸與國際接軌，高質(zhì)量臨床試驗數(shù)據(jù)是國際認(rèn)可的保障。在ODD等有利政策支持下，公司將加速推進CNCT19通過FDA審批和上市以及全球臨床開發(fā)計劃。
CNCT19細胞注射液獲得美國FDA孤兒藥資格是重要里程碑事件，標(biāo)志著CNCT19細胞注射液全球化征程的正式開啟。合源生物CEO呂璐璐博士表示：“未來，合源生物將繼續(xù)以滿足臨床需求為導(dǎo)向，加速推進CNCT19細胞注射液的II期臨床試驗及全球商業(yè)化進程，同時推進CAR技術(shù)平臺、iPSCs技術(shù)平臺以及基因編輯技術(shù)平臺等為核心的國際化新藥研發(fā)創(chuàng)新體系建設(shè)，讓更多的自主創(chuàng)新的免疫細胞治療藥物從中國走向全球，參與國際競爭?！?/p>
國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院副所院長王建祥教授表示：“急性淋巴細胞白血病，尤其是復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病存在巨大的未被滿足的臨床需求，CNCT19細胞注射液為全球這一患者群體帶來了突破性的治療選擇和希望。所院將立足創(chuàng)新、引領(lǐng)發(fā)展，攜手合源生物，打造免疫細胞治療領(lǐng)域國家自主創(chuàng)新重要源頭和原始創(chuàng)新主要策源地，建設(shè)具有全球號召力的細胞治療基礎(chǔ)研究、技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)應(yīng)用體系，讓更多的中國創(chuàng)新走向世界?！?/p>
