8月11日，致力于開發(fā)化學(xué)誘導(dǎo)成體細胞藥物的武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）宣布完成近億元A輪融資。據(jù)悉，本輪融資由達晨財智領(lǐng)投、久友資本跟投，將主要用于完成睿健醫(yī)藥首條帕金森病在研管線——NouvNeu001的臨床一期試驗工作。

值得一提的是，在此次A輪融資落地的同時，睿健醫(yī)藥新的研發(fā)生產(chǎn)基地也將于8月下旬正式投入使用。據(jù)了解，新研發(fā)生產(chǎn)基地總占地規(guī)模近4000平方米，能夠為公司各條在研管線提供中試產(chǎn)品的生產(chǎn)，加快管線研發(fā)速度。另外，在生產(chǎn)單位全線落地后，新的生產(chǎn)基地即能在21天的周期內(nèi)，生產(chǎn)12萬劑NouvNeu001，充分滿足國內(nèi)帕金森患者需要。

AI技術(shù)賦能細胞藥物研發(fā)

據(jù)了解，不同于業(yè)內(nèi)通行的細胞藥物研發(fā)手段，睿健醫(yī)藥選擇通過人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導(dǎo)和培養(yǎng)基核心成分，搭建多功能干細胞產(chǎn)品開發(fā)平臺，完成誘導(dǎo)多能干細胞的高效轉(zhuǎn)化與零殘留。

具體而言，憑借AI技術(shù)展開的大量測序，睿健醫(yī)藥可以完成誘導(dǎo)多能干細胞與轉(zhuǎn)化目標(biāo)細胞間的差異性分析，判斷哪些基因決定了細胞分化成熟的方向，這也是業(yè)內(nèi)普遍忽視的關(guān)鍵問題。

而在確定了細胞轉(zhuǎn)化的驅(qū)動性基因后，睿健醫(yī)藥則會通過靶點尋找能夠與基因匹配結(jié)合、并誘導(dǎo)細胞轉(zhuǎn)化的小分子藥物。最終，只需要少數(shù)合適的化學(xué)小分子與純化學(xué)基礎(chǔ)培養(yǎng)基的簡單組合，睿健醫(yī)藥即可以完成誘導(dǎo)多能干細胞向目標(biāo)細胞的高效轉(zhuǎn)化。

由于細胞轉(zhuǎn)化完全處于基因的自然驅(qū)動，也讓睿健醫(yī)藥產(chǎn)出的細胞藥物轉(zhuǎn)化率極高。以公司帕金森病在研管線NouvNeu001為例，其由誘導(dǎo)多能干細胞轉(zhuǎn)化成的多巴胺能神經(jīng)元純度高達99.99%，完美復(fù)刻了目標(biāo)細胞的功能與特質(zhì)。

作為本輪融資領(lǐng)投方的達晨財智投資總監(jiān)、星海醫(yī)健子基金執(zhí)行董事劉喜指出，以具有核心專利技術(shù)的細胞藥物研發(fā)技術(shù)平臺為依托，睿健醫(yī)藥能夠針對特定退行、損傷性疾病，腫瘤以及代謝系統(tǒng)疾病持續(xù)開發(fā)具備自主知識產(chǎn)權(quán)、安全性強、有效性高，且產(chǎn)業(yè)化成本可控的通用型（off-the-shelf）細胞藥物，并已在帕金森等存在重大臨床未滿足需求的適應(yīng)癥領(lǐng)域獲得了系統(tǒng)、扎實的數(shù)據(jù)驗證。

帕金森研發(fā)管線申報IND在即

據(jù)了解，按照睿健醫(yī)藥的規(guī)劃，此次近億元的A輪融資也將主要投向NouvNeu001臨床一期試驗工作。目前該研發(fā)管線已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗，并有望在2022年年初展開IND申請。

據(jù)公司相關(guān)負責(zé)人介紹，從已完成的試驗結(jié)果來看，使用NouvNeu001的各類帕金森病動物模型，具備在給藥四周后帕金森病癥得到顯著改善的極佳效果。相比之下，全球范圍內(nèi)同類藥物針對帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，藥理藥效差異明顯。

通過將一定劑量的神經(jīng)元填補到腦部病變區(qū)域，NouvNeu001將有效促進患者運動或其他功能的恢復(fù)。如在大鼠帕金森動物模型上，一次給藥18周后，其帕金森行為學(xué)癥狀已經(jīng)恢復(fù)了50%以上。值得一提的是，NouvNeu001在致瘤性、促瘤性及成瘤性等核心安全性數(shù)據(jù)上也表現(xiàn)出色，保證藥效的同時不會產(chǎn)生腫瘤等不良反應(yīng)。

另據(jù)了解，未來，在睿健醫(yī)藥新研發(fā)生產(chǎn)基地全線投產(chǎn)后，將能在21天的周期內(nèi)，生產(chǎn)12萬劑NouvNeu001，充分滿足國內(nèi)帕金森患者需要。

“目前臨床市場還沒有很好的手段治療帕金森類疾病。”參與了睿健醫(yī)藥此次A輪融資的久友資本管理合伙人孫毅即指出，睿健醫(yī)藥建立的多功能干細胞（IPSC）產(chǎn)品開發(fā)平臺，基于人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導(dǎo)和培養(yǎng)基重要組成部分，可以開發(fā)出針對神經(jīng)領(lǐng)域適應(yīng)癥的各種臨床級細胞治療產(chǎn)品，為神經(jīng)領(lǐng)域疾病開拓出一條嶄新的臨床治療研發(fā)路徑，為患者帶來希望。